O que é um registro de paciente?

Um registro de paciente coleta informações sobre pacientes que são afetados por uma doença específica.

Quando um ensaio clínico está sendo planejado, é muito importante que os pacientes elegíveis sejam encontrados e contactados rapidamente. A melhor maneira de garantir que isso aconteça é ter certeza de que detalhes sobre os pacientes sejam coletados em um único banco de dados ou "registro", que contenha todas as informações de que os investigadores irão precisar, incluindo a falha genética específica de cada paciente e outras informações importantes sobre esse quadro do paciente.

O registro também pode fornecer informações úteis sobre a prevalência e a história natural das doenças.

Por que precisamos de um registro internacional para doenças relacionadas com a FKRP?

Os pacientes afetados por doenças causadas por mutações no gene da proteína relacionada à Fukutina (FKRP) são muito raros.

Sem um registro de escala global para coletar dados em um só lugar, encontrar pacientes suficientes para um ensaio clínico significativo pode levar anos, atrasando os testes de potenciais terapias.

Devido à natureza rara dessas doenças, o número de pessoas afetadas em diferentes países é muito baixo, o que faz com que seja mais eficiente ter um registro internacional para recolher informações do que ter vários registros nacionais.